时间在2026年11月7日这一天, 全身型重症肌无力患者清昭, 她是第一次站在第九届进口博览会的舞台之上, 她所带来的东西, 并不是属于她个人的故事, 而是接近一万名的病友所发出的期盼, 这是对创新药能够真正落地的一种最真实的态度和想法。
01.患者站上进博会舞台
清昭这个人, 她是全身型重症肌无力的患者, 同时呢, 她也是北京爱力重症肌无力罕见病关爱中心的创始人。到了2026年11月7日这一天, 她来到了第九届进博会的医疗器械及医药保健展区。在这个展区里, 有展台上记录病友现状的东西, 那个东西被称作是故事墙。她跟这个被称为故事墙的东西拍了留影的照片。
她对着澎湃新闻的记者表示, 进博会是一个重要的桥梁, 这个桥梁把全世界的创新成果与中国这边患有罕见病的病人连接在了一起。
这次她能够登上舞台, 目的绝不仅仅只是为了去讲述自己生病的那些经历和故事, 更带着的是病友们提供过来的真实信息, 并且是希望去关注一下展台上面那些新的科技成果, 到底是会让他们的生活状况产生出什么样的变化来。
02.误诊多年的确诊之路
2001年, 25岁的清昭出现口齿不清的状况并且出现了交流障碍的事情。她四处去求医并且先后被误诊成为了面瘫的患者、脑瘫的患者和颈椎病的患者以及抑郁症的患者这几种疾病的状态里。一直到一年多以后之后, 才被一家具备三甲医院身份的神经内科科室里确诊为重症肌无力的情况。
她回忆说, 有一次脚刚碰着那颗小石子就立刻摔了一跤, 后来在厕所里蹲下的时候竟然站不起来, 只能在地上躺着足足等了三个多小时, 喝水的时候水会从鼻子呛出来, 所以只能靠用棉签润唇这种方式来缓解, 在最严重的那个阶段, 全身几乎全都瘫痪了, 身上只有眼睛和拇指两个地方还能动, 因为出现了两次呼吸方面的危急情况, 她不得不被送入重症监护病房接受治疗。
03.五十万患者的生存图景
全身型重症肌无力属于罕见病, 同时也是慢性自身免疫性神经肌肉疾病的一种。这种病会让人出现严重的肌肉无力症状。有的患者会发生吞咽困难的情况, 还有的患者情况会比较严重, 会引发呼吸衰竭。
目前, 该病已经被纳入到中国的《第一批罕见病目录》中了。根据2025年这一年的数据显示, 在全国范围内, 此病的年发病率大概为每10万人中约有0.68人。而全国的患者总人数大约为50万人。
中青年女性是属于这个病的高发人群的, 这个疾病会直接对个人的婚姻生育能力以及就业能力产生影响。由清昭在二零一三年和病人张海连两个人一起创建了北京爱力中心。从这个机构成立到现在的时间段里, 已经总共为接近一万八千名的重症肌无力患者提供了服务。
04.皮下给药新药首展
在第九届中国国际进口博览会这个活动的场合下, 能够支持通过皮射方式来进行用药治疗的一类新药药物戈鲁利单抗, 也就是新一代的C5补体抑制剂, 它迎来了在中国境内进行首次展览的情况。而在过往的时间段里, 接受治疗的患者必须需要按照固定的周期前往医院机构去执行静脉输液给药的操作。
但是对于未来的时间规划而言, 这种情形很有可能会发生转变, 使得患者有望可以在自家居住的家里自行进行药物的注射操作, 从而彻底不再被强制固定在医疗机构的注射病房空间里去等待那个打针的时刻了。
清昭觉得, 对那些连走路都会容易摔倒, 并且喝水都经常会呛到的病人而言, 如果能够每减少一次到医院去又回来的过程。那其实就是在减少一点身体的劳累和面子上过不去的那种窘迫感。所以给药方法上的改变这件事本身, 就会直接影响到人们日常生活的具体质量程度。
05.报销差异下的用药门槛
清昭指出, 虽然依库珠单抗注射液已经被纳入了医保乙类药品这个范围, 但是各地的报销办法和具体规定之间的差别是非常大的, 参保的人员需要先把一定比例的费用自己掏钱付掉, 患者还在面对因为去外地看病而产生的交通方面的开销和时间上面的成本, 还因为失去了工作的能力而一直承担着非常沉重的经济压力。
她呼吁要加大国家保障的力度, 构建一个多层次保障体系这个体系是靠基础医保、惠民保、商业保险、大病救助以及公益力量来共同发力的, 她说每一种政策只能解决一小部分问题, 只有把这些加起来叠加在一起, 才能让患者真正敢长期用药。
06.展台之外的社会长跑
进博会展台之上的“故事墙”, 记录下了病友们心中的那份无奈, 还有他们的害怕情绪以及心中尚存的希望。
清昭认为, 在从首次进行展览展示直到最终落地应用的整个过程里, 借助进博会这一平台, 一款创新药能够实现加速推进, 并且在多年的发展当中, 有数款补体抑制剂也是通过这样的渠道, 得以加速地在中国国内获得审批许可并正式投入市场使用。
但是, 要能够让每一个患者都能够没有任何担心的地地去用这种药, 并且能够真正地走出家门去生活, 这可不是在一站展览的地方就能解决的事儿。
这是在社会这个大范围内需要大家都一起接着努力跑完的一场特别长的跑步比赛。从把相关的政策弄得更完善, 到让基层的服务都能覆盖到家门口, 这其中的每一步都紧紧地关系到那五十万人的日常生活是怎么过的。
你现在待的那座城市里面, 关于罕见病使用的药品的报销工作是不是能够顺利地开展? 非常欢迎你到那个评论的区里面来把你自己的实际经历给分享出来, 然后如果你觉得这个东西确实是有用的话, 那就麻烦请点一下赞, 再顺手转发一下。
